多发性骨髓瘤（MM）是一种以骨髓中的浆细胞克隆性扩增为特征的血液系统恶性肿瘤。MM治疗的进展包括随着蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物（如硼替佐米和来那度胺）的引入，使得近十年来MM患者的生存状况得以显著改善。近年来，在亚洲范围内，硼替佐米和来那度胺已被广泛应用为MM患者的一线或二线治疗。

pomalidomide（泊马度胺）是第三代免疫调节剂，相较于沙利度胺或来那度胺，其抗骨髓瘤作用更加高效。作为单药使用，pomalidomide的活性较为有限，但是当它和地塞米松联用可产生协同效应。基于复发/难治MM且接受过来那度胺和硼替佐米治疗的名患者的一项多中心、随机、非盲临床试验MM-的结果，pomalidomide在年获得FDA批准用于临床治疗。MM-研究结果显示，pomalidomide联用地塞米松的患者中位无进展生存期（PFS）较单用pomalidomide的患者更长，分别为4.2和2.7个月（风险比为0.68，p=0.）。以上研究结果被MM-试验证实。MM-是一项随机、非盲、III期临床试验，该试验比较了pomalidomide联用小剂量地塞米松与大剂量地塞米松单用在接受过来那度胺和硼替佐米治疗的MM患者中的疗效。结果显示，相对于单用大剂量地塞米松的患者，接受pomalidomide联用小剂量地塞米松患者的中位无进展生存期更久（4.0个月vs1.9个月；风险比为0.48；p＜0.）。

另一项由Bza等人进行的一项小型随机、II期临床试验也显示，与pomalidomide联用地塞米松相比，每周在pomalidomide和地塞米松中联用环磷酰胺可提高MM患者的总体反应率（ORR）。（ORR=64.7%；95%可信区间[CI][48.6%-80.8%]vs.38.9%；95%CI：[23%-54.8%]；p=0.）；中位PFS分别为9.5个月（95%CI：4.6-14）及4.4个月（95%CI：2.3-5.7）。因此，pomalidomide和地塞米松联用环磷酰胺为治疗复发/难治MM患者提供了新的选择。

研究目的

虽然pomalidomide联合方案治疗复发/难治MM的疗效数据令人信服，但这些研究大多在西方人群中进行，亚洲受试者仅占这些临床研究总人群的一小部分。pomalidomide在亚洲相对较新，仍然需要对亚洲患者进行专门的研究，以确定pomalidomide联合方案这一特定种族人群中的疗效和安全性。鉴于既往的报告，亚洲患者对免疫调节药物的耐受性与西方人群不同，血液毒性发生率较高，血栓栓塞发生率较低，这一点尤其值得







































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