非清髓性自体造血干细胞移植（nonmyeloablativeautologoushematopoieticstemcelltransplantation,非清髓性自体HSCT）是减缓或预防复发缓解型多发性硬化症（relapsing-remittingmultiplesclerosis）的潜在有效方法，但是人们并不清楚它是否优于疾病改善治疗（disease-modifyingtherapy,DMT）。在一项新的临床研究中，为了比较非清髓性自体HSCT与DMT对疾病进展的影响，来自美国、瑞典、英国和巴西的研究人员开展了一项随机临床试验，相关研究结果发表在JAMA期刊上。研究人员在年9月20日至年7月7日之间，在美国、欧洲和南美的4个中心共招募了名符合入组标准的复发缓解型多发性硬化症患者。这些患者被随机分配接受HSCT联合环磷酰胺（mg/kg）和抗胸腺细胞球蛋白（6mg/kg）治疗（n=55，HSCT治疗组）或DMT治疗（n=55，DMT治疗组）。临床试验的主要终点确定为在治疗至少1年后，在间隔6个月的2次评估中，EDSS评分增加1.0点或以上（最小临床意义变化值为0.5），以风险比（hazardratio,HR）估计疾病进展时间的差异。结果显示，HSCT治疗组中的3名患者和DMT治疗组的34名患者发生了疾病进展。由于发生的事件太少，HSCT治疗组无法计算中位进展时间，DMT治疗组的中位进展时间为24个月（风险比为0.07；95％CI为0.02-0.24；P0.）。在第一年，HSCT治疗组的EDSS平均评分从3.38降低到2.36，而DMT治疗组的平均EDSS评分从3.31升高到3.98（组间平均差异为-1.7；95％CI为-2.03～-1.29；P0.）。期间没有患者死亡，而且接受HSCT治疗的患者没有出现非造血4级毒性事件，比如心肌梗塞，败血症或其他致残或潜在的危及生命的事件。这项针对复发缓解型多发性硬化症的初步临床研究结果表明，非清髓性自体HSCT治疗优于DMT治疗，而且相比于DMT治疗，它导致疾病进展时间显著延长。

来源：中国干细胞集团

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