美国食品药品管理局（FDA）于年12月19日批准了SparkTherapeutic公司的基因疗法Luxturna（voretigeneneparvovec），用于治疗RPE65变异导致的视网膜营养不良。这是美国批准的第一款真正意义上的基因疗法，也是世界上第一个腺相关病毒（AAV）2递送的基因疗法。

监管机构的批准从而开启了基因疗法的研发和投资热潮。作为近年来国内外医药行业最受